Νόσος Αλτσχάιμερ: Θέμα χρόνου η έγκριση του πρώτου φαρμάκου που τη θεραπεύει

Σήμερα, η αμερικανική εταιρεία Biogen Inc. ανακοίνωσε ότι σκοπεύει να υποβάλλει στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αίτημα έγκρισης της δραστικής ουσίας aducanumab με ένδειξη τη θεραπεία της νόσου σε πρώιμο στάδιο.

 

Αν πράγματι εξελιχθούν ομαλά τα πράγματα, τότε μάλλον θα έχει γίνει ένα καίριο βήμα για την ευρεία διάθεση μιας θεραπείας που αλλάζει την πορεία της συχνότερης μορφής άνοιας.

 

Η δραστική ουσία aducanumab, ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, που βοηθά τον οργανισμό των ασθενών να καθαρίσει τον εγκέφαλο από τις επιβλαβείς πλάκες β-αμυλοειδούς που ευθύνονται για την απώλεια μνήμης και τα άλλα χαρακτηριστικά συμπτώματα της νόσου.

 

Αξίζει να σημειωθεί ότι, σύμφωνα με το ekriti.gr, η απόφαση της Biogen Inc. να υποβάλλει αίτημα έγκρισης προς τον FDA προκάλεσε έκπληξη καθώς στις αρχές του 2019 είχε διακόψει δύο κλινικές μελέτες του φαρμάκου, επειδή τα προκαταρκτικά στοιχεία ήταν απογοητευτικά. Τώρα, υποστηρίζει ότι έχει νεότερες αναλύσεις να καταθέσει στις εγκριτικές αρχές που δείχνουν ότι το μονοκλωνικό αντίσωμα βοηθά στη μείωση της φθοράς της εξασθένησης των γνωστικών λειτουργιών όταν χορηγείται σε υψηλές δοσολογίες.

 

Υπενθυμίζεται ότι η νόσος Αλτσχάιμερ έχει χαρακτηριστεί ως η επιδημία του 21ου αιώνα καθώς σήμερα σύμφωνα εκτιμάται ότι υπάρχουν 47 εκατομμύρια άνθρωποι που ζουν με άνοια, αριθμός που θα αυξηθεί δραματικά στο μέλλον λόγω της αύξησης του προσδόκιμου επιβίωσης τόσο στις αναπτυγμένες όσο και στις αναπτυσσόμενες χώρες.

 

Στη Ελλάδα, σύμφωνα με την Ελληνική Εταιρεία Νόσου Alzheimer και Συγγενών Διαταραχών, οι πάσχοντες με άνοια ανέρχονται σε 200.000 και ο αριθμός αυτός μέχρι το 2050 αναμένεται να ξεπεράσει τις 600.000.

 

Η νόσος Αλτσχάιμερ και οι άλλες μορφές άνοιας προκαλούν υψηλή υγειονομική δαπάνη ως αποτέλεσμα των αυξημένων αναγκών για θεραπευτική αγωγή και φροντίδα του πάσχοντος και υποστήριξη των φροντιστών. Το ετήσιο κόστος της άνοιας παγκοσμίως το 2010 ανήλθε σε 604 δισεκατομμύρια δολάρια, ενώ στην Ευρώπη ξεπέρασε τα 170 δισ. ευρώ. Στην Ελλάδα το ετήσιο κόστος της άνοιας πλησιάζει τα 3 δισ. ευρώ.

 

Οι αιτίες της νόσου Αλτσχάιμερ δεν είναι συνολικά γνωστές. Οι σημαντικότεροι παράγοντες κινδύνου είναι η γενετική προδιάθεση και η αύξηση της ηλικίας, παράγοντες μη τροποποιήσιμοι. Ο κίνδυνος για ανάπτυξη άνοιας αυξάνεται με τη γήρανση και η νόσος είναι εξαιρετικά συχνή στις μεγάλες ηλικίες. Το 2% του πληθυσμού ηλικίας 65-74 έχει άνοια, ποσοστό που ανεβαίνει στο 19% για τις ηλικίες 75-84 και στο 42% για τους μεγαλύτερους των 85 ετών. Μια συχνή ωστόσο παρανόηση είναι ότι η έκπτωση των νοητικών ικανοτήτων αποτελεί τμήμα της φυσιολογικής διαδικασίας της γήρανσης. Είναι σήμερα γνωστό ότι αυτό δεν είναι σωστό. Όσο μεγαλώνουμε, ορισμένοι από εμάς θα νοσήσουν και ορισμένοι δε θα νοσήσουν από άνοια.

 

Η νόσος Αλτσχάιμερ χαρακτηρίζεται από την εναπόθεση στον εγκέφαλο δύο παθολογικών πρωτεϊνών, του β-αμυλοειδούς και της Ταυ πρωτεΐνης που προκαλούν εκφύλιση των νευρώνων του. Τα συμπτώματα της είναι: διαταραχές μνήμης, διαταραχές της ικανότητας κατανόησης και έκφρασης του λόγου, διαταραχές της κρίσης, απώλεια προσανατολισμού στο χώρο και χρόνο και έκπτωση καθημερινής λειτουργικότητας. Επίσης υπάρχουν αλλαγές στην προσωπικότητα, συχνά σωματικά ενοχλήματα και ψυχιατρικά συμπτώματα όπως απάθεια, κατάθλιψη, επιθετικότητα, ευερεθιστότητα, αρνητισμός, παραλήρημα και ψευδαισθήσεις. Από την έναρξη των συμπτωμάτων μέχρι τα τελικά στάδια της νόσου μεσολαβούν κατά μέσο όρο 10 χρόνια.

 

Η έναρξη της νόσου Αλτσχάιμερ είναι αργή και προοδευτική, με τα συμπτώματα να εκδηλώνονται με διαφορετικό τρόπο σε κάθε άτομο και να επιδεινώνονται με την πρόοδο της νόσου. Συνήθως, αλλά όχι απαραίτητα, οι διαταραχές της μνήμης είναι το πρωιμότερο σύμπτωμα, ακολουθούμενο από τα υπόλοιπα. Τα άλλα ανοϊκά σύνδρομα εμφανίζουν παρόμοια προϊούσα εκπτωτική εικόνα.

 

Η έγκαιρη διάγνωση της άνοιας έχει σημασία γιατί η νόσος επηρεάζει όχι μόνο τον πάσχοντα, αλλά και το οικογενειακό του περιβάλλον. Η πρώιμη διάγνωση δίνει τα χρονικά περιθώρια ενημέρωσης, αποδοχής της κατάστασης, διατήρησης της ποιότητας ζωής και προγραμματισμού για το μέλλον όλων αυτών των ατόμων. Με βάση τα ανωτέρω, είναι προφανές, ότι η νόσος Αλτσχάιμερ αποτελεί μια επιδημία με δυσβάσταχτες συνέπειες για τους ασθενείς τις οικογένειές τους, αλλά και την κοινωνία.

 

Τα τελευταία χρόνια διεξάγεται μεγάλη ερευνητική προσπάθεια με στόχο την ανεύρεση περισσότερο αποτελεσματικών θεραπειών και υπάρχει μεγάλη αισιοδοξία στον επιστημονικό χώρο ότι στο όχι απώτερο μέλλον θα έχουμε φαρμακευτικές παρεμβάσεις πολύ αποτελεσματικότερες. Μέχρι τότε, αυξημένη εγρήγορση και ενημέρωση της κοινωνίας για όλες τις διαστάσεις της νόσου είναι εξαιρετικά σημαντική.